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新案例!干细胞拯救4岁罕见病男孩

来源: 博雅干细胞 作者:未知 点击数:294 时间:2017-11-03
  

干细胞罕见病儿童
近日,一则“干细胞帮助4岁男孩对抗罕见免疫障碍”的新闻受到了国际关注。得益于试验性干细胞注射,这位4岁男孩目前正在康复中[1]。今天我们来分享这则令人欣喜的案例。

实现“一劳永逸”还有多远?

如果不是移动时轮式输液架发出声音,Jovon Moss看起来和其他4岁男孩并没有什么不同。然而,6个月前,这个男孩被诊断出了一种罕见的免疫缺陷。从最开始的流感咳嗽、疲劳到后来的癫痫、肿瘤阻塞气道,他几近死亡。

经过诊断,4岁的Jovon 被诊断出了X-连锁淋巴细胞增殖综合征。这是一种发生概率仅为百万分之一的遗传性疾病,患者极其容易被EB病毒感染。

Jovon的求医之旅起始于去年9月。也在那时,Jovon的妈妈第一次注意到了他的咳嗽和疲惫。第一次去医院就诊时,医生认为他可能感染了病毒。然而,尽管接受了治疗,他的“病毒”并没有消失,反而变得更加糟糕。

1周后,Jovon返回医院再次就诊,而这次因为EB病毒感染他被安排进了ICU。在昏迷中度过了数周,他开始出现了癫痫发作。

经过了3周的康复,去年11月Jovon恢复到了一定程度,并且被带回了家。但他妈妈意识到,Jovon的小便依然是深棕色,整个人都昏昏欲睡。

然而,他妈妈当时未意识到的是,这种遗传病意味着Jovon的免疫系统无法对潜伏的EB病毒产生应答。

Jovon的状况开始变得更加糟糕,体重持续下降,还患上了肺炎。原本充满活力、蹒跚学步的4岁男孩开始不停地睡觉,醒着的时候目光也无法集中在任何事情上。

今年1月,Jovon因为急性肺炎再次入院治疗。这次,他的症状发生了显着的恶化。直到1月底,他因为可能患有免疫紊乱而住进了迈阿密杰克逊纪念医院。此时,这名男孩的体重只有20磅,无法走路,无法进食,无法讲话……

医生对Jovon进行了一些免疫试验,并于今年春天最终诊断出了X-连锁淋巴细胞增殖综合征(XLP)。他的淋巴结开始肿大,脖子上长了大到阻塞二分之一气管的肿瘤,情况十分糟糕。

干细胞治疗,让4岁男孩有了新生机

今年5月,Jovon和家人来到了西尔维斯特综合癌症中心,也正是在西尔维斯特儿童诊所,Jovon很快得到了为期4个月的化疗,以消除肿瘤。

为了对抗感染,Jovon的主治医生、免疫学家Gary Kleiner向FDA申请了一种新的干细胞治疗来补充T细胞供应。可喜的是,这个申请很快得到了FDA的批准。

今年8月底,Jovon的化疗期全部结束。他的体重开始回归正常,整个人的状态也有了恢复。

本周,Jovon的身体康复得十分明显。万圣节前夕,在接受免疫球蛋白治疗的同时,他很高兴地穿梭在医院里。整个免疫球蛋白注射需要三个多小时,因而护士给了他一个南瓜,Jovon完全沉浸在了万圣节的欢乐中……

Kleiner医生表示,治疗的下一步是骨髓移植,并且计划在下个月完成。“干细胞移植还有很长的路要走,我们很高兴这个家庭做了选择。”

结语

X-连锁淋巴细胞增殖综合征(XLP)是一种罕见的复合性原发性免疫缺陷,患者通常早期死亡。目前,同种异体造血干细胞移植是唯一有望治愈这种疾病的方法。早在二十年前,《国际输血及血液学杂志》就报道了国际上7例异基因造血干细胞移植治疗XLP的经验[2],这些经验向人们展示了干细胞移植治疗这种罕见病的潜力。

Jovon的治疗,再次告诉人们,干细胞是一种十分具有应用前景的技术。期待未来干细胞给这个4岁男孩带来更大的福音。

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